La thérapie génique

La thérapie génique

 

Qu'est-ce que la thérapie génique?

Certaines maladies sont provoquées par des gènes défectueux qui
produisent des protéines défectueuses. Les symptômes des maladies
héréditaires apparaissent souvent par suite de l'interruption de
processus cellulaires vitaux subséquents causée par l'absence ou le mauvais fonctionnement de protéines. Dans la section sur les
composantes biologiques, nous décrivons la synthèse des protéines
comme étant le processus par lequel les gènes finissent par produire
des protéines qui sont responsables d'importants processus cellulaires.
Si un gène particulier est défectueux, il risque de ne pas fabriquer de
produit protéique ou encore d'en fabriquer un qui fonctionne mal ou se comporte de manière trop agressive.
Par exemple, la mucoviscidose (ou fibrose kystique) est provoquée
par l'absence ou la mutation d'un gène qui donne lieu à une protéine
de transport membranaire défectueuse. S'ensuit l'accumulation d'un
épais mucus dans les poumons et dans les voies aériennes du corps.1
Mentionnons également comme exemple les cancers, provoqués par la
division et la prolifération incontrôlable de cellules.2 Des gènes
particuliers peuvent provoquer une telle croissance cellulaire s'ils sont
défectueux. On appelle ces gènes défectueux oncongènes. D’autres
servent de régulateurs négatifs de la division cellulaire, ce sont les
gènes suppresseurs de tumeurs. Lorsque ceux-ci sont également
défectueux, on n’a plus de régulation et contrôle de la quantité de
division cellulaire qui se fait, et très souvent cancer.

Traitons-nous les symptômes ou bien la cause? Par le passé, on traitait les troubles génétiques
en s'attaquant aux événements biologiques qui résultent de la mutation génétique, et non en
réparant un gène (ou des gènes) défectueux -- la cause fondamentale du problème.3 Ainsi,
pour traiter le diabète, on administre de l'insuline (une protéine) au lieu de réparer les gènes
défectueux dans les cellules pancréatiques qui les empêchent en fait de produire seules une
quantité adéquate d'insuline.
La thérapie génique constitue un autre mode de traitement d'un trouble génétique par
lequel on insère ou intègre de nouveaux gènes dans les cellules humaines. De nombreux
essais en thérapie génique visent à ajouter dans un certain type de cellule un gène utile qui
compensera la version manquante ou défectueuse. D'autres efforts visent à doter la cellule
cible de nouvelles propriétés. Cette dernière méthode est souvent employée dans le traitement
du cancer, où l'on ajoute des gènes toxiques aux cellules cancéreuses en vue de les éliminer.4
Pour avoir un aperçu de la façon de localiser et d'isoler un gène particulier de sa source (de
sorte à pouvoir l'introduire dans le patient), reportez-vous à la section sur le génie génétique.

Il convient de noter que même les techniques de thérapie des cellules somatiques les plus
avancées n'en sont encore qu'au stade des essais cliniques et que leur application générale
n'a pas encore été approuvée. Il importe de mener des recherches plus approfondies afin de
mettre au point des techniques de thérapie génique sûres et fiables.
Selon les types de cellule affectés, on peut classer la thérapie génique en deux grandes
catégories : la thérapie de la lignée germinale et la thérapie de la lignée somatique. La
thérapie de la lignée germinale consiste à modifier les cellules germinales (cellules
reproductrices), ce qui signifie que les modifications génétiques subséquentes seront
transmises à la descendance du patient. Par ailleurs, la thérapie de la lignée somatique
implique l'altération de cellules somatiques (cellules non reproductrices du corps, comme les
cellules de la peau, du cerveau ou des muscles). Cette manipulation génétique n'affectera que
l'individu chez lequel on a effectué ces changements. La thérapie de la lignée somatique est
le seul type actuellement envisagé pour les êtres humains.